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罕见病“用药难”困境何解？这位来自上海的全国人大代表提出立法建议
每年，我国新诊断出的罕见病患者超过二十万人。然而，由于孤儿药（治疗罕见病的药物）的研发困难重重，开发成本高昂，市场需求又小，且收益前景不明朗，所以国内的制药公司很少涉足这个领域。尽管如此，孤儿药行业在国际医疗市场上已成为领先的创新产业之一。在2018年和2023年，我国分别发布了两个批次的《罕见病目录》，为全国范围内的罕见病政策制定奠定了基础。到了2022年，政府工作报告甚至提到了要加强罕见病药品的保障。虽然我国已出台了一些关于罕见病和孤儿药的政策，但是至今还没有专门的法律法规。
在此背景下，我们需要积极推进罕见病孤儿药法规的建立。这不仅能更好地保护罕见病患者的权益，也有助于我国罕见病事业的发展。吴焕淦在他的研究中发现，罕见病和孤儿药法规的设计涉及到医学、药学、卫生经济学、医疗保险等多个学科，因此政策制定的专业程度非常高。尽管我们已经建立了罕见病登记系统，但是在推广方面的力度还不够。
目前，我国的罕见病政策分布在多个政府部门的规划中，难以形成一个全面协调的整体。这种分散的政策不仅可能导致各个部门之间的重叠和冲突，也会给整体管理带来一些难题。而且，在缺乏明确的法律法规的情况下，许多罕见病孤儿药政策的连续性不高。例如，某些五年的规划只设定了一定时期的政策目标，但在执行过程中有很大的灵活性。此外，许多针对罕见病的重大支持都是以项目的形式进行的，具有临时性和一次性，所以在连续性方面还有待改进。
为了改进这种情况，吴焕淦建议在提出罕见病孤儿药法规草案之前先进行相关的调查研究。可以通过收集罕见病的医疗数据，关注罕见病跨地区的就医情况，组织来自法学、医学、卫生管理等多个领域的专家进行评估。他建议利用现有的一些机构，如国家卫生健康委员会罕见病诊疗和保障专家委员会、中华医学会罕见病分会、中国医院协会罕见病专业委员会等，定期召开专家咨询会。推广统一的罕见病注册系统到更多的罕见病相关医院科室，以便收集更多罕见病的信息。
基于这些广泛收集的信息，我们可以将政策制定与实际情况结合起来，解决罕见病和孤儿药面临的一些问题。同时，吴焕淦还建议丰富罕见病孤儿药的相关政策。例如，可以加速孤儿药上市前的审批程序，减轻部分研发费用，完善专利认证等措施，以此激发制药企业进行孤儿药的研究。他提议首先建立罕见病孤儿药的多部门联席会议制度，推动相关政策的跨部门合作。然后，可以根据已经发布的相关政策制定罕见病孤儿药法规草案，以确保这些政策的实际效益。
值得注意的是，到目前为止，我国尚未有任何省级行政区针对罕见病孤儿药进行立法。为了更好地保障罕见病患者的权益，吴焕淦建议在前期工作的基础上，集中力量推动罕见病孤儿药法规的建立。
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